【美通社】在华进行的轻中度阿尔茨海默病患者三期临床试验表明新藥可以改善认知能力

  绿谷制药向中国国家食品药品监督管理局(CFDA)提交了甘露寡糖二酸(GV-971)的新藥申请和上市许可。

  西班牙巴塞罗那2018年10月26日电 /美通社/ -- 绿谷制药(总部位于上海)在西班牙巴塞罗那举行的第11届阿尔茨海默病临床试验大会(CTAD)上宣布了多靶点糖类药物甘露寡糖二酸(GV-971)在中国34个地点招募的818名患者中治疗轻、中度阿尔茨海默病的三期临床试验的重要发现。

  在这项双盲、安慰剂对照、多中心试验中,818名患者被随机分为口服GV-971药物450毫克/次,每日两次,或安慰剂治疗36周。试验参与者年龄在50-85岁之间,符合轻度至中度阿尔茨海默病的临床标准,MMSE评分在11-26分之间,磁共振显示内侧颞叶萎缩视觉评定量表≥2级、Fazekas脑白质损害评定量表<3级、脑腔隙性梗死病灶不超过2个和脑关键区域无腔隙性梗死病灶。主要疗效终点是ADAS-Cog 12(阿尔茨海默病评定量表-认知量表)自基线至36周的变化,次要疗效终点包括CIBIC plus, ADCS-ADL和NPI自基线至36周的变化。安全性评估包括AE、实验室评估、生命体征、心电图、体格检查。

  GV-971在主要療效終點ADAS-Cog12方面顯示出有統計學意義的改善(p<0.0001)。GV-971與安慰劑在36周時ADAS-Cog12評分的平均差值爲2.54。GV-971與安慰劑之間的這一統計學差異早在第4周就被觀察到,並在每次後續評估時持續存在。藥物安慰劑的差異在MMSE評分範圍分別爲11-14、15-19和20-26分的三個子組中也有統計學意義。在CIBIC-plus(P=0.059)方面沒觀察到顯著的改善趨勢。ADCS-ADL和NPI方面也沒有觀察到統計學上的顯著差異。每日兩次口服藥物治療擁有良好的安全性和耐受性。存在不良或嚴重不良反應的參與者百分比沒有統計學上的顯著組間差異。

  這項爲期36周的試驗由上海交通大學醫學博士肖世富、北京協和醫院醫學博士張振馨和耿美玉博士主導,由中國34個臨床試驗場所的研究者進行,並得到臨床研究機構IQVIA(原昆泰)和影像學醫藥研發外包機構Bioclinica支持。

  GV-971的主要發明者、上海藥物研究所教授、醫學博士耿美玉表示:“GV-971是一種新型的海洋低聚糖,具有抑制澱粉樣蛋白-β纖絲形成、神經炎症和腸道菌群失衡修複等多種靶向機制。這個三期臨床試驗的發現讓我們備受鼓舞,我們很高興能爲全世界數百萬患者帶來新的潛在療法。”

  班纳阿尔茨海默病研究所(Banner Alzheimer's Institute)执行总监、医学博士Eric Reiman表示:“根据其建议的作用机制和积极的认知效果,GV-971可以帮助对这种可怕疾病进行多样化治疗。还需要进行更多研究,以进一步澄清和确认其积极的生物学和临床效果。”

  克利夫兰诊所卢鲁沃脑健康中心神经学教授、医学博士Jeffrey Cummings表示:“GV-971的试验一致显示出认知方面的好处,它有望成为治疗阿尔茨海默病的一种新疗法。我们对GV-971的未来全球发展充满期待。”

  绿谷制药已于2018年10月16日向CFDA提交了新藥和上市许可申请,并计划在不久的将来进行全球试验。

  綠谷制藥董事長兼首席執行官呂松濤表示:“非常感謝我們的患者和他們家人的支持。我們期待著與他們以及綠谷制藥的公私合作夥伴一起繼續這一旅程,我們正在努力使阿爾茨海默病成爲遙遠的記憶。”

  綠谷制藥簡介

  绿谷制药是一家创新驱动型药企,致力于研发人类最期盼的药物。该公司主要致力于为中枢神经系统、心血管和肿瘤学领域的复杂慢性疾病患者开发糖类药物。绿谷制药成立于1997年,总部设在上海,拥有1500多名员工,其在中国的业务遍及31个省/市,其中包括2个GMP生产基地,上一财年实现营收7亿多美元。主要产品丹参多酚酸盐是中国心血管疾病单品销售前10强。GV-971的新藥注册和上市许可申请最近已提交给CFDA,用于治疗阿尔茨海默病。