【新民晚報】致命“藍嘴唇”現治療新曙光

  本报讯 (记者 董纯蕾)致命的“蓝嘴唇”,有了新的治疗曙光。记者从中科院上海药物所获悉,由该所沈敬山课题组和蔣華良课题组自主研发的治疗肺动脉高压1.1类新藥TPN171及其片剂,日前获得国家食品药品监督管理局(CFDA)颁发的“药物临床试验批件”,获准进行临床研究。

  肺動脈高壓是一種嚴重危害人類生命健康的疾病,其主要特征是肺血管阻力進行性升高,患者由于缺氧導致嘴唇呈現藍紫色,故稱“藍嘴唇”。如不積極治療,大部分患者可能會死于右心衰竭。因此,該疾病也被稱爲“心血管系統的惡性腫瘤”。

  目前國內上市的肺動脈高壓一線治療藥物種類少、價格貴:像波生坦、安立生坦等藥物每月治療費用需數萬元,且有肝髒毒副作用;而西地那非雖在國外上市,但尚未在國內上市。可以說,我國肺動脈高壓患者處于無良藥可用的困境。

  TPN171的科研團隊的创新灵感,来源于上海药物所多年来积淀的传统中药与天然产物化学“宝库”,在中药淫羊藿的提取物中发现了具有药物“候选”潜质的化合物后,他们以天然产物淫羊藿黄酮为先导结构,以计算化学的解析数据为参照,通过结构修饰和拼接合成技术,开展精细的“结构微调”设计与合成工作,最终获得了成药性综合评价比西地那非更好的候选化合物TPN171。

  活性高、安全性好、药效剂量低、生产原料易得、工艺简单……TPN171表现出不少优点。预期患者每日只需口服一次(剂量5-10mg)。如成功上市,它有望成为 “中国老百姓用得起的好药”。在临床前研究中,研究人员发现,TPN171还具有较好的治疗勃起功能障碍(ED)的有效性与安全性。

  目前,TPN171已在12个国家和地区申请專利,并获得欧、美、日等8个国家和地区的授权。