【新华社】我国科学家自主研制的“抗肺动脉高压”新藥获准进入临床研究

  新華社上海324日电(记者王琳琳)记者从中科院上海药物所获悉,由该所沈敬山课题组和蔣華良课题组自主研发的治疗“肺动脉高压”的1.1类新藥TPN171及其片剂近日获得国家食品药品监督管理总局颁发的“药物临床试验批件”,获准进行临床研究。临床研究还将经过Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验,如结果证明该药物具备相应的安全性和有效性,则将提交新藥申请。 

  肺動脈高壓是一種嚴重危害人類生命健康的疾病,其主要特征是肺血管阻力進行性升高,患者由于缺氧導致嘴唇呈現藍紫色,故稱“藍嘴唇”。如不積極治療,大部分患者可能會死于右心衰竭,因此該疾病也被稱爲“心血管系統的惡性腫瘤”。

  目前,國內上市的肺動脈高壓一線治療藥物種類少、價格昂貴,像波生坦、安立生坦等藥物每月治療費用需要數萬元,且具有肝髒毒副作用;而西地那非,作爲治療肺動脈高壓的藥物雖在國外上市但尚未在國內銷售。我國肺動脈高壓患者還處于無良藥可用的境況。

  TPN171是1.1类新藥,即具有自主知识产权的创新藥物。上海药物所科研人员从传统中药与天然产物化学的历史积淀中获取创新灵感,在中药淫羊藿的提取物中发现了具有较高磷酸二酯酶抑制活性的化合物,并以天然产物淫羊藿黄酮为先导结构,以计算化学的解析数据为参照,通过结构修饰和拼接合成技术,开展精细的“结构微调”设计与合成工作,最终获得了成药性综合评价比西地那非更好的候选化合物——TPN171。

  沈敬山表示,TPN171活性高、選擇性與安全性好,且藥效劑量低、生物利用度高。預期患者每日只需口服一次(劑量5-10毫克),用藥方便。TPN171活性成分與片劑的生産原料易得、工藝簡單,如成功上市,有望成爲“中國老百姓用得起的好藥”。此外,在臨床前研究中,研究人員發現TPN171還具有較好的治療勃起功能障礙的有效性與安全性。

  据了解,目前,TPN171已在12个国家或地区申请專利,并获得美、日、欧洲等8个国家或地区授权。