【东方网】上海药物所:新藥上市提速 新政策为科研成果松绑

  东方网记者解敏1月20日报道:刚刚过去的2015年,对于中科院上海药物研究所而言是喜获丰收的一年:“G蛋白偶联受体(GPCR)药靶研究”入选中科院“十二五”重大科技成果及标志性进展;5个1.1类化药新藥获得临床批件;15项新藥研发成果成功转让,合同总额超过8亿元。上海药物所副所長葉陽告诉记者,这一切都得益于上海药物所积极筹建中國科學院藥物創新研究院以及实施“三权”改革试点。

  2014年9月,國家三部委聯合下發《關于開展深化中央級事業單位科技成果使用、處置和收益管理改革試點的通知》,上海藥物研究所作爲首批改革試點單位,以牽頭籌建中科院藥物創新研究院爲契機,推進院所體制機制、評價方式、資源配置、激勵機制等多項變革舉措落地。

  政策:为科技成果松绑原创新藥上市提速 

  长期以来,“小作坊”式单兵作战、科研和产业脱节、成果轉化率低等瓶颈制约着诸多药物研究的发展。“一分规划,九分落实”,为全面推进药物创新研究院建设,药物所在一年时间里修订了30余项管理制度,全力推进新藥研发,打通创新链和产业链。在改革的进程中,药物所打破以“出論文”为唯一标准的传统,研究人员的评价围绕“出新藥”这一核心目标,将临床批件、新藥证书与岗位聘用挂钩,获得临床批件可獎勵一个正高级、两个副高级专业技术职称评审名额,获得新藥证书可獎勵两个正高级、四个副高级专业技术职称评审名额。按照每年5000万元的体量连续五年推进新藥自主部署项目,有效发挥以领域首席科学家领衔的大团队合作模式,集中资源朝“出新藥”倾斜。

  自2000年起,药物所针对青蒿素类化合物开展了以免疫调节活性为导向的藥物化學与藥理學相结合的系统研究,最终确定了马来酸蒿乙醚胺作为治疗系统性红斑狼疮的1.1类候选新藥。十余年的研究证实其能够抑制自身免疫异常反应,恢复机体的免疫平衡。2015年6月,治疗系统性红斑狼疮的原创候选新藥“马来酸蒿乙醚胺”,正式拿到临床批件。

  药物所还与企业合作开发,代号为“971”的抗早老性痴呆候选新藥,已进入Ⅲ期临床,具有良好成药前景,有望告别全球抗老年痴呆类药物市场连续14年无新藥可用的现状。此外还有近10个治疗恶性肿瘤、心脑血管疾病、自身免疫疾病和感染性疾病的候选新藥进入临床研究,形成了良好的在研新藥项目管线。

  瓶颈:上海研制的新藥不能落户上海 

  近年来,上海生物医药的研发水平有了长足进步。在张江,集聚了500多家生物医药企业,其中300多家为中小型创新研发企业,新藥临床和生产的获批率是全国平均水平3倍以上。然而张江新藥研发的产业化却遇到瓶颈,其中主要原因在于长期以来我国生物制药产业不允许制造外包,生产批文必须与符合GMP标准的工厂设施绑定,这一限制客观上对中小型企业创新主体形成了高门槛。同样的困境,上海药物所也遇见过,研究人员不得已将研发完成的專利或技术转让出去,这在一定程度上也影响了新藥研发成果价值的最大化。

  2015年,药品医疗器械审评审批制度改革大幕拉开。在药审改革中,针对药品上市许可持有人的制度特点,改革后实现了持有人和生产企业相分离的制度,药审批文从此也可以批给科研人员和研发单位,这样不仅鼓励更多的科研人员投入到新藥研发,还能减少重复建设。

  政策松绑让越来越多的研发成果从此可以更好地在上海生根。但上海药物所副所長李佳认为,即使这样,在创新活力上上海仍有很大的空间等待挖掘。有了国家机制政策的辅助,上海还缺乏向全市中小药企业辐射服务的全链条,以及能够提供高水平专业化服务的综合型技术平台。

  呼籲:在上海建藥物創新中心促進個性化藥物研發 

  推进成果转移转化尝到的甜头让上海药物所更清楚地意识到建设一个能与新藥研发无缝对接的产业加速器和创新创业孵化器基地已经成为下一步加速的重点。李佳说,上药所下一步的设想之一就是在中科院与上海市开展战略合作框架下,协力打造具有全球影响力和上海特色的药物创新中心,同步建成面向产业、服务于创业的产业加速器和创新创业孵化器,前瞻布局个性化藥物研發中心建设,使张江引领新一轮的生物医药产业变革,带动区域产业和经济发展。

  李佳说,以具有上海特色的药物创新中心建设为主线,联合国家地方药品监管机构及具备转化医学研究、新藥研发、诊断试剂、医疗器械制造创新能力的高端研究機構、企业力量形成合力,打通从健康大数据、智慧医疗、疾病诊断、药物研发等不同领域的互相衔接,形成相关产业及制造业的双轮驱动,上海将能实现生物医药产业全面升级,率先在国内下好“大健康产业”这盘棋。