【中新网】上海药物所:关注疑难症 已有新藥出国门

  中新网上海5月20日电(记者 张素)记者20日从中國科學院上海药物所获悉,该所左建平研究组与李英研究员历时15年研发的治疗自身免疫疾病“系统性红斑狼疮”的1.1类候选新藥“马来酸蒿乙醚胺”即将启动临床研究。

  左建平說,系統性紅斑狼瘡(SLE)是一種難治性自身免疫性疾病,臨床長期缺乏新型治療藥物。據流行病學調查顯示,中國現有SLE患者達數百萬人。

  “1955年以来,美国食品药品监督管理局没有一个针对SLE治疗的化学新藥上市,中国也没有自主创制的一类化学新藥出现。”左建平说,目前SLE临床治疗仍以糖皮质激素为基础,联合使用非特异性抗炎、免疫抑制剂,“虽在一定程度延缓了疾病的进程,但长期使用造成病人免疫功能低下等多种并发症”。

  为自主研制出患者用得起、疗效好的新藥,上海药物所的科研人员从2000年开始针对青蒿素类化合物,开展了以免疫调节活性为导向的藥物化學与藥理學相结合的系统研究,合成了多系列的新型青蒿素衍生物,发现了一批具有更强免疫抑制活性以及口服吸收良好的水溶性衍生物。

  “最终确定了马来酸蒿乙醚胺作为治疗系统性红斑狼疮的1.1类候选新藥。”左建平说,十余年的研究证实其能够抑制自身免疫异常反应,恢复机体的免疫平衡。“马来酸蒿乙醚胺”获得国家食品药品监督管理局(SFDA)核准的I、II、III期临床研究批件。

  此外,上海药物研究所藥物化學合成研究室沈敬山课题组和药物发现与设计中心蔣華良研究组的科学家,研发出了抗肺动脉高压与抗ED候选新藥TPN729、TPN171,目前已在乌兹别克斯坦完成原料药和制剂报批整理和样品准备。

  沈敬山介紹,肺動脈高壓(PAH)屬于罕見病,患病後如不積極治療,最終會因右心衰竭而致患者死亡。目前國內上市的PAH一線治療藥物種類少、價格昂貴。經過多年研發,他們確定出候選化合物TPN171並完成了其作爲抗PAH候選藥物的系統臨床前研究。

  “产品專利通过專利合作协定申请途径,于2014年进入乌兹别克斯坦。目前正在进行TPN729的药效与安评复核试验,预计将在10月提交注册。”沈敬山透露了在乌兹别克斯坦的进展。

  “乌兹别克斯坦方面也为新藥研发提供了一些优惠政策。”沈敬山说,其它创新藥物也将陆续进入中西亚、中东和北非(MENA)市场,“这对中国来说将是非常好的展示国家实力与影响力的机会”。